Una terapia oral experimental podría ayudar a mantener estables a los pacientes con hipertensión arterial pulmonar
El tratamiento experimental CS1, administrado por vía oral una vez al día, ha mostrado resultados alentadores en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP). Los datos obtenidos tras un año de tratamiento indican que la mayoría de los pacientes que completaron el seguimiento mantuvieron una evolución clínica estable o incluso experimentaron mejorías en distintos parámetros de la enfermedad.
CS1 está siendo desarrollado como un tratamiento complementario a las terapias actuales para la HAP. A diferencia de muchos medicamentos disponibles, que actúan principalmente dilatando los vasos sanguíneos, este fármaco pretende intervenir sobre mecanismos relacionados con la inflamación, la fibrosis y el remodelado vascular, procesos implicados en la progresión de la enfermedad.
Los resultados proceden de un programa de acceso expandido, que permitió continuar recibiendo el tratamiento a pacientes que ya habían participado en un ensayo clínico previo de fase 2a. El objetivo principal era evaluar la seguridad y la tolerabilidad del medicamento durante un periodo más prolongado.
De los diez pacientes incluidos en este programa, seis completaron doce meses de tratamiento. En cinco de ellos se observó una estabilidad o mejoría de la clase funcional, un indicador que refleja el impacto de la enfermedad sobre las actividades diarias. Además, la mayoría mantuvo estables o reducidos los niveles de NT-proBNP, un biomarcador relacionado con el esfuerzo del corazón.
También se registraron resultados positivos en otras variables clínicas. Varios pacientes mejoraron la distancia recorrida en la prueba de la caminata de seis minutos, mientras que otros mantuvieron o redujeron la presión en las arterias pulmonares medida mediante sensores implantables. Estos datos sugieren que el tratamiento podría contribuir a frenar la progresión de la enfermedad.
En cuanto a la seguridad, no se detectaron nuevos problemas relevantes ni se registraron fallecimientos relacionados con el tratamiento. Los investigadores destacan además que CS1 pudo administrarse junto con los tratamientos habituales para la HAP, incluido Winrevair (sotatercept), sin que aparecieran problemas inesperados de compatibilidad.
Los autores recuerdan que el número de participantes fue reducido y que el estudio no incluyó un grupo de comparación, por lo que no es posible extraer conclusiones definitivas sobre la eficacia del medicamento. Sin embargo, consideran que mantener la estabilidad clínica durante un año en una enfermedad progresiva como la HAP representa un resultado prometedor.
Estos datos respaldan el inicio de un ensayo clínico internacional de fase 2b, que evaluará CS1 en un número mucho mayor de pacientes para confirmar su seguridad y determinar si puede convertirse en una nueva opción terapéutica para la hipertensión arterial pulmonar.