ALG-801 de Alivegen recibe la designación de medicamento huérfano por la FDA para la HAP
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a ALG-801, el tratamiento experimental de Alivegen para la hipertensión arterial pulmonar (HAP).
Esta designación busca apoyar el desarrollo de terapias para enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en EE. UU., ofreciendo incentivos como créditos fiscales, exención de ciertas tarifas, apoyo durante el desarrollo del medicamento y exclusividad de mercado durante siete años si el tratamiento es aprobado.
“La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para ALG-801 destaca la necesidad de identificar mejores opciones de tratamiento para pacientes que sufren de HAP,” declaró HQ Han, MD, PhD, CEO de Alivegen, en un comunicado de prensa. “Este reconocimiento representa un hito más en los esfuerzos de Alivegen por desarrollar terapias de primera clase para necesidades médicas no cubiertas.”
ALG-801 y su mecanismo de acción
La HAP es causada por el estrechamiento de las arterias pulmonares, lo que restringe el flujo sanguíneo, aumenta la presión arterial y obliga al corazón a trabajar más, lo que puede derivar en insuficiencia cardíaca derecha en etapas avanzadas de la enfermedad.
ALG-801 es un atrapador de ligandos de próxima generación que actúa sobre los receptores activina IIA/IIB. Este tratamiento se enfoca en secuestrar selectivamente moléculas que activan la vía Smad2/3, relacionada con el crecimiento de las células musculares lisas de las arterias pulmonares y el remodelado vascular que estrecha las arterias pulmonares.
Evidencia preclínica y clínica
Según Alivegen, ALG-801 demostró ser seguro y bien tolerado en un ensayo clínico de Fase 1b realizado en voluntarios sanos. El tratamiento inhibió selectivamente varias moléculas implicadas en la activación de la vía Smad2/3 y mostró efectos dependientes de la dosis, como ganancia muscular, pérdida de grasa, mejor regulación de los niveles de azúcar en sangre y reducción de la pérdida ósea.
Alivegen destacó que estos hallazgos subrayan el potencial del tratamiento para abordar trastornos como desgaste muscular, obesidad, enfermedades cardiometabólicas, neuromusculares, renales crónicas y otros.
“Creemos que ALG-801, que ha demostrado una eficacia superior y un perfil de seguridad mejorado en estudios preclínicos y de Fase 1, tiene un potencial notable para convertirse en un medicamento líder para la HAP,” afirmó Han.
La compañía indicó que está planeando un ensayo clínico de Fase 2 para probar ALG-801, aunque no proporcionó detalles ni un cronograma.