El programa de acceso expandido de CS1 para HAP ahora incluye a 10 pacientes
Cereno Scientific ha anunciado que ha inscrito a nueve personas adicionales con hipertensión arterial pulmonar (HAP) en su programa de acceso expandido (EAP) para la terapia en investigación CS1, elevando el total a 10 pacientes.
Estos pacientes continuarán recibiendo CS1 tras completar un ensayo clínico de Fase 2a. La compañía planea incluir más participantes en el EAP, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en 2024, en los próximos meses. Los datos adicionales de seguridad y eficacia a largo plazo obtenidos del programa respaldarán la documentación de la terapia, facilitarán las interacciones regulatorias necesarias y ayudarán en la planificación de futuros ensayos clínicos.
“Estamos muy satisfechos con el alto interés de los pacientes y médicos en continuar con el tratamiento de CS1 después del estudio de Fase IIa,” señaló Sten R. Sörensen, CEO de Cereno, en un comunicado de prensa. “Desde la perspectiva del desarrollo de medicamentos, es muy valioso para nosotros recopilar datos clínicos a largo plazo mientras avanzamos en nuestros planes para el próximo programa clínico.”
CS1 y el tratamiento de la HAP
La HAP se caracteriza por el remodelado vascular pulmonar, un crecimiento descontrolado de las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos de los pulmones. Esto estrecha las arterias, restringe el flujo sanguíneo y aumenta la presión arterial, provocando síntomas como dificultad para respirar, dolor en el pecho y mareos.
CS1 es una reformulación del ácido valproico, un medicamento anticonvulsivo que se espera revierta el remodelado vascular pulmonar, alivie la presión y reduzca la inflamación, prolongando la supervivencia de los pacientes.
En el ensayo de Fase 2a CS1-003 (NCT05224531), se evaluó la seguridad y eficacia preliminar de CS1 en 25 adultos con HAP, administrando tres dosis diarias orales diferentes (480 mg, 960 mg o 1,920 mg) durante 12 semanas. Los resultados principales mostraron que la terapia fue segura y bien tolerada, estabilizando o mejorando las puntuaciones de riesgo REVEAL, un indicador validado de factores clínicos que estiman el riesgo de mortalidad en HAP. Además, los dispositivos CardioMEMS implantados permitieron un monitoreo diario de la presión arterial, mostrando que el 67% de los pacientes lograron una reducción sostenida de la presión arterial pulmonar.
Avances y próximos pasos
Algunos pacientes del EAP serán evaluados con tecnología de imagen no invasiva llamada Functional Respiratory Imaging (FRI), desarrollada por Fluidda, para visualizar el impacto a largo plazo de CS1 en las arterias pulmonares.
Cereno ha asegurado al menos 250 millones de coronas suecas (casi $22.5 millones) en financiamiento de préstamos para avanzar en el EAP y obtener la aprobación de la FDA para continuar probando CS1 en un ensayo clínico de Fase 2b o Fase 3 pivotal. Esto respaldará la eventual aprobación regulatoria de la terapia en HAP. Los fondos también se destinarán al desarrollo de CS014, un medicamento con un mecanismo de acción similar para tratar la fibrosis pulmonar idiopática.