La Comisión Europea ha concedido la designación de medicamento huérfano al CS1 de Cereno Scientific para tratar la hipertensión arterial pulmonar (HAP). Esta designación se otorga a medicamentos para enfermedades graves o crónicamente debilitantes que afectan a un máximo de cinco personas por cada 10,000 en la UE, o a tratamientos cuya comercialización no generaría suficientes beneficios para justificar la inversión. La designación ofrece incentivos como asesoramiento científico y 10 años de exclusividad en el mercado si el medicamento es aprobado.

Este estatus en la UE complementa la designación de medicamento huérfano otorgada por la FDA en 2020, aumentando la protección y valor de CS1 en estos mercados clave, según Sten R. Sörensen, CEO de Cereno. La seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de CS1 se están evaluando en el ensayo de fase 2 CS1-003 en adultos con HAP. El ensayo dejó de reclutar pacientes recientemente, y se esperan pronto los datos preliminares.

CS1 es una reformulación del ácido valproico, un medicamento anticonvulsivo, que actúa como modulador epigenético. Está diseñado para bloquear la enzima histona deacetilasa, lo que facilita la producción de proteínas. Se informa que CS1 tiene propiedades para aliviar la presión, antiinflamatorias, anti-cicatrización y anticoagulantes, lo que podría beneficiar a los pacientes con HAP. Datos preliminares de un paciente en el ensayo mostraron una reducción del 30% en la hipertensión pulmonar y un aumento del 20% en la cantidad de sangre bombeada por el corazón, mejorando la función física a niveles casi normales.

A principios de este año, la FDA aprobó un programa de acceso expandido para CS1, permitiendo que los pacientes continúen con el tratamiento tras finalizar el ensayo y ayudando a Cereno a recopilar datos de seguridad y eficacia a largo plazo. Estos datos podrían ser útiles en discusiones regulatorias y en la planificación de un posible estudio clínico de fase 2/3.

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