Con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, desde Hipertensión Pulmonar España queremos recordar la importancia de la investigación clínica en las enfermedades raras, entre ellas la hipertensión pulmonar.

Cada 20 de mayo se celebra el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, una fecha que nos invita a mirar hacia uno de los pilares fundamentales del avance médico: la investigación. Para quienes convivimos con una enfermedad rara, los ensayos clínicos no son una cuestión lejana o exclusivamente científica. Son una vía imprescindible para conocer mejor las enfermedades, desarrollar nuevas opciones terapéuticas y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos, AELMHU, ha publicado el Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025. Según este documento, durante 2025 se autorizaron en España 962 ensayos clínicos, de los cuales 216 estuvieron dirigidos a enfermedades raras. Esto supone un incremento del 4 % respecto al año anterior y representa el 22 % del total de ensayos autorizados en nuestro país.

El informe también recoge un aumento del 11 % en el número de personas participantes en estudios para enfermedades raras, hasta alcanzar las 4.088 en 2025. Detrás de cada cifra hay personas, familias, profesionales sanitarios, equipos de investigación y organizaciones que contribuyen a que el conocimiento avance.

Ensayos clínicos y enfermedades raras: una necesidad real

Las enfermedades raras suelen estar marcadas por el retraso diagnóstico, la falta de tratamientos específicos y la escasez de conocimiento disponible. En este contexto, los ensayos clínicos son esenciales para generar evidencia científica y abrir nuevas posibilidades.

En el caso de la hipertensión pulmonar, una enfermedad rara, grave y compleja, la investigación clínica ha sido clave para avanzar en el diagnóstico, el seguimiento y el tratamiento. Aunque aún queda mucho camino por recorrer, cada estudio aporta información valiosa para comprender mejor la enfermedad y responder a necesidades que siguen sin estar cubiertas.

Por eso es especialmente relevante que el informe de AELMHU destaque el incremento de los ensayos en enfermedades cardiovasculares raras, que en 2025 alcanzaron los 16 estudios autorizados, duplicando la cifra del año anterior.

Participar con información, criterio y acompañamiento

Hablar de ensayos clínicos también implica hablar del derecho de las personas afectadas a recibir información clara, comprensible y suficiente. Participar en un ensayo clínico es una decisión personal que debe tomarse con tiempo, conociendo los objetivos del estudio, sus posibles beneficios, sus riesgos, los criterios de inclusión y exclusión, y el seguimiento previsto.

Desde Hipertensión Pulmonar España defendemos una relación basada en la corresponsabilidad, la autonomía y la comunicación honesta entre pacientes, familias y profesionales sanitarios. Las personas con hipertensión pulmonar no deben ser meras receptoras de información, sino parte activa en las decisiones que afectan a su salud y a su proyecto de vida.

Las organizaciones de pacientes tenemos un papel importante en este proceso: acercar información fiable, resolver dudas generales, orientar hacia fuentes contrastadas y recordar que ninguna decisión sobre la participación en un ensayo debe tomarse sin hablarlo previamente con el equipo médico de referencia.

España avanza, pero aún hay retos pendientes

El informe señala que los ensayos clínicos para enfermedades raras en España mantienen una evolución positiva en los últimos años. Desde 2020 se han autorizado 5.678 ensayos clínicos en nuestro país, de los cuales 1.284 estuvieron dirigidos a enfermedades raras, alrededor del 23 % del total.

Sin embargo, avanzar no significa que el trabajo esté hecho. Las enfermedades raras necesitan más investigación, procesos más ágiles, mayor coordinación entre centros, acceso equitativo a la información y una participación real de las personas afectadas en todo aquello que les concierne.

También es importante que la investigación llegue a más territorios y que las personas con enfermedades raras puedan conocer qué estudios existen, dónde se desarrollan y qué pasos deben seguir para consultar si podrían participar. La información accesible es una herramienta fundamental para reducir desigualdades.

Investigar para vivir mejor

En el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, desde Hipertensión Pulmonar España queremos reconocer el trabajo de quienes investigan, de los equipos sanitarios que acompañan estos procesos y de las personas que participan en estudios clínicos.

La investigación no es solo una esperanza de futuro. Es una necesidad del presente.

Para las personas con hipertensión pulmonar y otras enfermedades raras, cada avance cuenta. Cada ensayo clínico puede ayudar a abrir una puerta: a nuevos tratamientos, a mejores cuidados, a diagnósticos más precisos y a una vida con más respuestas.

Seguir investigando es seguir cuidando. Y en enfermedades raras, investigar es imprescindible.