Japón concede designación de medicamento huérfano a mosliciguat para tratar la hipertensión pulmonar asociada a enfermedad pulmonar intersticial
El Ministerio de Salud de Japón (MHLW) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a mosliciguat, una terapia inhalada en investigación de Pulmovant para la hipertensión pulmonar asociada a enfermedad pulmonar intersticial (HP-ILD). Esta designación se concede a fármacos destinados a enfermedades raras que afectan a menos de 50.000 personas en Japón, y ofrece incentivos como hasta 10 años de exclusividad en el mercado si se aprueban.
“Este reconocimiento valida la gran necesidad no cubierta de los pacientes con HP-ILD, una enfermedad progresiva y potencialmente mortal con opciones de tratamiento muy limitadas”, afirmó Drew Fromkin, CEO de Pulmovant.
Mosliciguat actúa sobre la enzima sGC, que regula la dilatación de los vasos sanguíneos, para reducir la presión en las arterias pulmonares. En un estudio de fase 1b mostró capacidad para disminuir la resistencia vascular pulmonar en otras formas de hipertensión pulmonar.
Actualmente, está en marcha el ensayo de fase 2 PHocus (NCT06635850), que busca reclutar a 120 adultos con HP-ILD en EE.UU. Durante 24 semanas, los pacientes recibirán mosliciguat o placebo, evaluando el impacto sobre la resistencia vascular pulmonar a las 16 semanas. Posteriormente, todos los participantes podrán continuar en una fase de extensión con el fármaco activo para valorar seguridad y eficacia a largo plazo.