Se ha comprobado que el CS1 es seguro y muestra signos de eficacia en la HAP: datos de primera línea
La terapia experimental CS1 de Cereno Scientific fue bien tolerada y mostró signos de beneficio clínico en personas con hipertensión arterial pulmonar (HAP), según los datos preliminares de un ensayo clínico de fase 2a. La compañía planea iniciar conversaciones con las autoridades regulatorias para avanzar en un ensayo clínico decisivo que respalde la aprobación de la terapia.
CS1 es una reformulación del ácido valproico, un medicamento anticonvulsivo, que inhibe la actividad de las enzimas histona desacetilasa (HDAC), asociadas con la supresión de la actividad genética. Se espera que esta terapia revierta el remodelado vascular pulmonar, proceso que causa el estrechamiento de las arterias pulmonares en la HAP, y que alivie la presión arterial, reduzca la inflamación y evite la formación de cicatrices.
El ensayo CS1-003 (NCT05224531) incluyó 25 adultos con HAP que recibieron tres dosis orales diarias diferentes de CS1 (480 mg, 960 mg o 1,920 mg) durante 12 semanas. El tratamiento fue seguro y bien tolerado. De los 21 pacientes que completaron el tratamiento, el 71% mantuvo o mejoró su puntuación de riesgo REVEAL, y el 43% mostró una mejora significativa. Además, el 86% de los participantes mantuvo o mejoró su clase funcional de la Organización Mundial de la Salud, que mide cómo los síntomas de la HAP afectan la función física diaria.
Un dispositivo llamado CardioMEMS permitió monitorear la presión arterial pulmonar diariamente, revelando que el 67% de los pacientes tuvo una reducción sostenida de dicha presión. El 25% de los pacientes fueron considerados "respondedores notables", con grandes reducciones en la resistencia vascular pulmonar y mejoras en el bombeo del ventrículo derecho del corazón. La mayoría de estos pacientes recibieron la dosis baja de CS1, lo que sugiere que dosis menores podrían ser más efectivas.
Estos resultados refuerzan la convicción de Cereno de que CS1 tiene efectos modificadores de la enfermedad. Los pacientes que completaron el ensayo pueden continuar recibiendo el tratamiento a través de un programa de acceso expandido. Además, Cereno ha firmado un acuerdo con Fluidda para realizar un ensayo con tecnología de imágenes no invasivas, que permita visualizar cómo CS1 revierte el remodelado vascular pulmonar en un entorno clínico de HAP.