El APN01 inhalado, una terapia potencial para la hipertensión pulmonar, es seguro en adultos sanos

Niña con máscara de oxígeno

Una forma inhalada de APN01 (alunacedase alfa), la terapia en investigación de APEIRON Respiratory Therapies (AResT) para ciertas enfermedades pulmonares, fue segura y bien tolerada en personas sanas, según los datos de un ensayo clínico de fase 1.

Además de cumplirse todos los objetivos primarios relativos a la seguridad y la tolerabilidad de APN01 a través de una nueva vía de administración, las bajas concentraciones sistémicas en todo el cuerpo observadas en la terapia indican que la formulación inhalada puede ser un tratamiento eficaz para afecciones crónicas como la hipertensión arterial pulmonar, así como para indicaciones agudas como la COVID-19.

La vía de administración inhalada puede permitir la obtención de concentraciones muy elevadas en el lugar de acción, sin comprometer la seguridad del paciente debido a los efectos secundarios en todo el cuerpo.

Se trata de una forma soluble de laboratorio de la enzima convertidora de angiotensina 2 (ECA2), que se sabe que regula la presión arterial y la inflamación y que está implicada en enfermedades cardiovasculares y pulmonares.

En concreto, la ECA2, situada en la superficie celular, actúa suprimiendo el sistema renina-angiotensina-aldosterona, favoreciendo así el ensanchamiento de los vasos sanguíneos y reduciendo la presión arterial. También disminuye la inflamación y protege el corazón, los riñones, el hígado, los pulmones y los vasos sanguíneos de los daños.

Por otro lado, se descubrió que la ECA2 es la proteína receptora a la que se une el SARS-CoV-2, el virus causante del COVID-19, y que utiliza para entrar e infectar las células.

Al imitar la ECA2 en una forma soluble, se espera que APN01 se una al virus en circulación, impidiendo su interacción con el receptor ECA2 en las células y, por tanto, su entrada. También se espera que reduzca las lesiones en órganos y vasos sanguíneos, junto con la inflamación exacerbada provocada por el SARS-CoV-2, que se sabe que causa graves daños pulmonares.

El APN01, administrado directamente en el torrente sanguíneo, se probó anteriormente en un ensayo clínico de fase 2 controlado con placebo (NCT04335136) en personas con COVID-19 grave. Los datos mostraron que la terapia era segura y bien tolerada y parecía reducir el número de pacientes que morían o necesitaban ventilación invasiva, en comparación con el placebo.

Recientemente, un ensayo de fase 1 (NCT05065645) evaluó la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dosis únicas y múltiples crecientes de una forma inhalada de APN01, administrada a través de un nebulizador de chorro, frente a un placebo, en 40 adultos sanos. La farmacocinética se refiere al movimiento de la terapia dentro, a través y fuera del cuerpo, mientras que la farmacodinámica se refiere a sus efectos en el cuerpo.

Los resultados mostraron que el APN01 era generalmente seguro y bien tolerado en todas las dosis probadas; todos los efectos adversos notificados fueron de leves a moderados; y ningún participante se retiró del ensayo.

No se observaron toxicidades dependientes o limitantes de la dosis y ningún participante desarrolló anticuerpos contra el tratamiento, lo que podría limitar significativamente su eficacia.

Con este nuevo ensayo del APN01 inhalado y el anterior ensayo de fase 2 con administración en vena en la COVID-19, se ha demostrado que el APN01 es un enfoque terapéutico potencial seguro y bien tolerado para una serie de enfermedades respiratorias.

Todos los resultados del ensayo de fase 1 del APN01 inhalado se están preparando para su publicación.

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