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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano al imatinib inhalado 

Trio de investigadores

El AER-901, la forma inhalada de imatinib que se está desarrollando como tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Esta reformulación se diseñó con el objetivo de reducir los efectos secundarios entre los pacientes con HAP que utilizan su forma oral aprobada de imatinib.

La designación de medicamento huérfano, otorgada al desarrollador de la terapia, Aerami Therapeutics, apoya los tratamientos de investigación para enfermedades raras  —aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos—  mediante incentivos financieros para su desarrollo y comercialización. Permite la exclusividad en el mercado estadounidense durante siete años tras la aprobación, así como exenciones de las tasas de solicitud de la FDA y créditos fiscales para los estudios clínicos.

La fórmula oral de imatinib, comercializada como Gleevec por Novartis, está actualmente aprobada para tratar ciertos tipos de cáncer. También se ha demostrado que el tratamiento reduce la tensión y la rigidez de las arterias pulmonares, un rasgo distintivo de la HAP. Basándose en estas propiedades, Novartis puso en marcha IMPRES, un ensayo clínico de fase 3 (NCT00902174) para evaluar el imatinib como tratamiento complementario de la HAP.

Aunque el tratamiento demostró mejoras clínicamente significativas en el flujo sanguíneo y la capacidad de ejercicio físico, casi la mitad de los participantes experimentaron efectos secundarios graves que se cree que se debieron a la elevada dosis oral utilizada en el estudio. Ahora, Aerami ha reformulado el imatinib como terapia inhalada, denominada AER-901, con el objetivo de que se dirija únicamente a los pulmones, evitando así la toxicidad en todo el cuerpo.

La nueva terapia está diseñada para administrar niveles constantes, tolerables y eficaces de imatinib, una vez al día, a través del dispositivo Fox, cuya licencia ha sido otorgada por el Grupo Vectura.

La nueva formulación y su sistema de administración nebulizado tienen el potencial de mejorar la eficacia mediante una penetración pulmonar más profunda y una mejor absorción del fármaco, al tiempo que reducen el potencial de efectos secundarios como la tos, que se asocia comúnmente con otras tecnologías inhaladas como las de polvo seco.

La dosificación de AER-901 ha comenzado en un ensayo de fase 1 (NCT04903730), que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética —forma en que un medicamento entra, atraviesa y sale del organismo—  del tratamiento, y la empresa tiene como objetivo entrar en los ensayos de fase 2/3 en la primera mitad de 2022.

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