T. 688 931 858 | 688 941 858

La Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano al Sotatercept

La Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano al Sotatercept para el tratamiento de personas con hipertensión arterial pulmonar (HAP).

Esta designación se da a los medicamentos con el potencial de mejorar substancialmente el tratamiento de las enfermedades raras (aquellas que afectan a menos de cinco individuos de 10 000 en Europa). Esta designación parte de unas motivaciones específicas, incluyendo asesoramiento científico y la asistencia en los protocolos de los ensayos clínicos, y el potencial para un periodo de exclusividad comercial de diez años, si el medicamento se aprueba finalmente. 
«Estamos muy entusiasmados con la decisión de la Comisión Europea de otorgar la designación de medicamento huérfano al Sotatercept para la HAP», expresó Habib Dable, presidente y CEO de Acceleron Pharma, la compañía al cargo del desarrollo del Sotatercept.

La señalización de la proteína morfogenética ósea (BMP) es una transducción molecular conocida por desempeñar un papel clave en el mantenimiento de unos vasos sanguíneos pulmonares sanos. Las alteraciones en esta transducción se han relacionado con el desarrollo de la HAP, lo que sugiere que enfocarse en ella puede ser una estrategia de tratamiento eficaz.

Sotatercept (ACE-011) es una proteína creada en laboratorio diseñada para unir y atrapar ciertos tipos de proteínas, incluyendo algunas implicadas en la transducción de la señal de la BMP, normalizando así la señalización anormal de la BMP en la HAP. Se administra mediante una inyección subcutánea (bajo la piel).

Anteriormente, Sotatercept recibía la designación de medicamento esencial (PRIME) en la Unión Europea para el tratamiento de la HAP. También ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y terapia revolucionaria en los Estados Unidos para el mismo fin.

«Pretendemos aprovechar en su totalidad los beneficios que este (designación de medicamento huérfano en Europa) y otros estatus especiales —incluyendo las designaciones de medicamento huérfano y terapia revolucionaria en los Estados Unidos y la designación de medicamento esencial en Europa— aportan a los desarrolladores de fármacos, ya que trabajamos con las autoridades sanitarias para facilitar este imprescindible tratamiento de la HAP a los pacientes que lo necesiten tan rápido como sea posible», expresó Dable.

Los primeros datos de la Fase 2 del ensayo clínico SPECTRA (NCT03738150) que está en curso indicaron que el Sotarcept mejora la salud del corazón y la capacidad de ejercicio de las personas que padecen HAP. El estudio abierto, patrocinado por Acceleron, está reclutando pacientes en diversas ciudades de los Estados Unidos.

Acceleron anuncio recientemente planes para empezar la primera parte de la Fase 3 del ensayo clínico del Sotatercept en la HAP, denominada STELLAR, antes de finalizar el año. Las otras dos partes del ensayo de la Fase 3 (HYPERION y ZENITH, que probarán el medicamento de investigación como tratamiento en fase inicial y en la etapa final respetivamente) están previstas para el 2021. 

Hipertensión Pulmonar

Logo Web de Interés Sanitario

Hipertensión Pulmonar España Organización de Pacientes (HPE-ORG Pacientes)
Inscrita en el Registro Nacional de Asociaciones: Sección: 1ª/ Número nacional: 611682
Inscrita al Registre Municipal d’Entitats i Associacions Ciutadanes de Sant Feliu de Llobregat, amb el nº d’inscripció 252

© 2016-2021 Hipertensión Pulmonar España Organización de Pacientes
Sitio creado por 08921 Solucions Creatives